Validade clínica dos desfechos funcionais na terapia optogenética para retinite pigmentosa avançada

Abstract

A terapia optogenética representa uma estratégia experimental promissora, baseada na introdução de proteínas fotossensíveis em células retinianas remanescentes para possibilitar respostas à estimulação luminosa. Este estudo teve como objetivo analisar a validade clínica dos desfechos funcionais utilizados na avaliação da terapia optogenética em pacientes com retinite pigmentosa avançada. Foi realizada uma revisão de escopo da literatura, com busca em bases de dados científicas e seleção de cinco artigos entre 78 publicações analisadas. Os trabalhos selecionados abordaram os fundamentos terapêuticos da optogenética, os métodos de avaliação funcional, os resultados clínicos iniciais e os critérios utilizados para mensurar os benefícios das intervenções. Medidas como localização de objetos, discriminação visual, orientação espacial, mobilidade e qualidade de vida apresentam maior proximidade com as necessidades cotidianas dos pacientes, embora persistam limitações relacionadas à heterogeneidade metodológica, ao número reduzido de participantes e à falta de padronização dos instrumentos. Conclui-se que a avaliação do potencial terapêutico da optogenética deve integrar medidas objetivas da função visual e desfechos funcionalmente relevantes, permitindo uma interpretação mais consistente dos benefícios clínicos.